Torna a vedere il primo paziente al mondo trattato con una nuova terapia genica ‘a doppio vettore’ per una rara malattia genetica che colpisce anche la retina, la sindrome di Usher di tipo 1B. L’interveno innovativo è stato realizzato presso la Clinica oculistica dell’università degli Studi della Campania ‘Luigi Vanvitelli’. “Ho accettato di essere il primo paziente non solo per me, ma per tutti quelli che vivono le mie stesse difficoltà. Prima della terapia genica tutto era confuso, indistinto. Ora riesco a uscire la sera da solo, riconosco i colleghi, le forme degli oggetti, leggo i sottotitoli in Tv anche da lontano, vedo le corsie del magazzino dove lavoro senza inciampare. Non è solo vedere meglio: è iniziare a vivere”, ha detto il 38enne italiano, operato a luglio scorso, che a distanza di 1 anno non è più ipovedente.
Aveva una vista inferiore a 1 decimo e vedeva come dal buco di una serratura, mentre ora riesce a percepire anche i contorni del campo visivo. Un risultato dovuto a una terapia genica messa a punto dall’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli (Tigem), che è stata impiegata anche su altri 7 pazienti italiani, trattati anch’essi nel centro partenopeo, tra ottobre 2024 e aprile 2025. I dati preliminari di questi 7 casi confermano tollerabilità e sicurezza dell’approccio; a loro si stanno per aggiungere ulteriori 7 pazienti che saranno operati a breve.
Malattie rare, recupera vista primo paziente curato con nuova terapia genica
Torna a vedere il primo paziente al mondo trattato con una nuova terapia genica ‘a doppio vettore’ per una rara malattia genetica che colpisce anche la retina, la sindrome di Usher di tipo 1B. L’interveno innovativo è stato realizzato presso la Clinica oculistica dell’università degli Studi della Campania ‘Luigi Vanvitelli’. “Ho accettato di essere il primo paziente non solo per me, ma per tutti quelli che vivono le mie stesse difficoltà. Prima della terapia genica tutto era confuso, indistinto. Ora riesco a uscire la sera da solo, riconosco i colleghi, le forme degli oggetti, leggo i sottotitoli in Tv anche da lontano, vedo le corsie del magazzino dove lavoro senza inciampare. Non è solo vedere meglio: è iniziare a vivere”, ha detto il 38enne italiano, operato a luglio scorso, che a distanza di 1 anno non è più ipovedente.
Aveva una vista inferiore a 1 decimo e vedeva come dal buco di una serratura, mentre ora riesce a percepire anche i contorni del campo visivo. Un risultato dovuto a una terapia genica messa a punto dall’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli (Tigem), che è stata impiegata anche su altri 7 pazienti italiani, trattati anch’essi nel centro partenopeo, tra ottobre 2024 e aprile 2025. I dati preliminari di questi 7 casi confermano tollerabilità e sicurezza dell’approccio; a loro si stanno per aggiungere ulteriori 7 pazienti che saranno operati a breve.
Fonte e articolo completo: AdnKronos
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